FDA duyệt Banzel chống động kinh cho trẻ từ 1-4 tuổi

Ngày 16/2/2015 FDA đã phê duyệt thêm chỉ định điều trị của thuốc chống động kinh Banzel(rufinamide) của hãng Eisai Nhật bản cho trẻ em từ 1 tuổi đến dưới 4 tuổi.

Banzel trước đây đã được đồng ý để điều trị cơn động kinh liên quan đến hội chứng Lennox-Gastaut ở trẻ trên 4 tuổi và người lớn.

Việc phê duyệt chỉ định bổ sung được dựa trên một phân tích tạm thời của một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III (nghiên cứu 303) ở bệnh nhi từ một đến dưới bốn tuổi so sánh với Banzel AED hiện khác như thêm vào điều trị. Nghiên cứu cho thấy rằng các dược động học và an toàn hồ sơ phù hợp với những người được thấy trong các nghiên cứu được tiến hành cho đến nay ở bệnh nhân bốn tuổi trở lên. Việc thường xuyên nhất được báo cáo phản ứng có hại trong nhóm điều trị Banzel bị nôn và buồn ngủ.

Hơn nữa, như FDA đã công nhận rằng các dữ liệu thử nghiệm lâm sàng đáp ứng nghiên cứu dành cho trẻ em được yêu cầu dưới dạng văn bản Luật Dược tốt nhất cho trẻ em, Banzel đã được cấp một phần mở rộng cho giai đoạn tiếp thị độc quyền của họ, trong đó có khả năng sẽ tiếp tục cho đến tháng 5 năm 2023.

LGS là một dạng nặng của bệnh động kinh có ảnh hưởng đến 1-4% của tất cả các trẻ em Mỹ mắc chứng động kinh. Đặc trưng bởi nhiều loại cơn động kinh, rối loạn là vô cùng khó khăn để kiểm soát, với các bệnh nhân thường phải dùng 1 vài loại AED khác nhau. Các loại động kinh phổ biến nhất liên quan đến LGS, cơn co cứng và các cơn co giật, dẫn đến té ngã thường xuyên do mất ý thức đột ngột. LGS thường gây ra chậm phát triển trí tuệ và rối loạn hành vi, và do đó có một tác động đáng kể đến chất lượng cuộc sống của cả bệnh nhân và gia đình của họ. Banzel là một dẫn xuất triazole có cấu trúc không liên quan đến thị trường AED. Cơ chế của nó được cho là điều tiết hoạt động của kênh Na+ liên quan việc quá khích neuron thần kinh gây ra cơn động kinh.

Eisai đã tập trung tiếp thị và phân phối rufinamide tại hơn 20 quốc gia ở châu Âu, châu Mỹ và châu Á cũng như Nhật Bản. Bằng cách tăng cường khả năng phát triển thuốc của mình trong lĩnh vực chứng động kinh và cung cấp nhiều lựa chọn điều trị như là một phần của một danh mục đầu tư mở rộng sản phẩm động kinh, Eisai tìm cách làm cho những đóng góp hơn nữa để đáp ứng nhu cầu đa dạng của, và tăng lợi ích cung cấp cho bệnh nhân động kinh và gia đình của họ .

Về Lennox-Gastaut Syndrome (LGS)

Một trong những hình thức hiếm và nghiêm trọng nhất của bệnh động kinh, LGS thường phát triển ở trẻ em mầm non tuổi, nhiều người trong số đó có một số loại từ trước rối loạn não hữu cơ, chẳng hạn như bệnh não. LGS không chỉ đặc trưng bởi cơn động kinh thường xuyên và nhiều loại cơn động kinh, nó cũng đi kèm với rối loạn phát triển trí tuệ và nhân cách chậm. Phần lớn các bệnh nhân với LGS co cứng (làm cứng cơ), suy nhược (đột ngột mất trương lực cơ hoặc thả tấn công) và động kinh cơn vắng (lỗ ngắn gọn về ý thức hay nhìn chằm chằm) co giật. Tonic-clonic (mal lớn), myoclonic (giật cơ đột ngột) và các loại khác của các cơn động kinh cũng có thể xảy ra. Động kinh co cứng và động kinh suy nhược dẫn đến thác bất ngờ nhìn thấy ở những bệnh nhân LGS được biết đến như là "tấn công thả", một nguyên nhân chính của chấn thương. Bệnh nhân có LGS thường đội mũ bảo hiểm bảo vệ với bảo vệ khuôn mặt để bảo vệ chống lại chấn thương đầu từ các cuộc tấn công. Mặc dù LGS thường được điều trị nhất với thuốc chống động kinh (AED), bệnh nhân có cơn co giật rất khó để quản lý với dược có thể phải trải qua phẫu thuật.